Auteur : Eric Minikel (traduit par Joaquín Castilla)
Ionis Pharmaceuticals a annoncé (voir la lettre originale en anglais) a annoncé ce matin qu'elle avait terminé le recrutement de PrProfile, son essai clinique de phase 1/2a sur ION717, un médicament ASO conçu pour réduire les niveaux de PrP dans les maladies à prions. L'étude est désormais répertoriée comme "Active, ne recrutant pas" sur le site web de la société. ClinicalTrials.gov.
Cet essai a commencé à recruter sur son premier site il y a un peu plus d'un an, le 21 décembre 2023, avec l'objectif d'enrôler 56 participants, chiffre qui vient d'être atteint.
Qu'est-ce que cela signifie ?
Pour les patients nouvellement diagnostiqués qui souhaitent participer à l'essai, c'est une mauvaise nouvelle : il n'y a pas de place disponible dans l'essai et, en fait, il n'y a actuellement aucune thérapie expérimentale pour la maladie à prions qui soit testée cliniquement dans le monde entier. L'entreprise a réaffirmé qu'elle ne fournissait pas le médicament pour un usage compassionnel.
Pour tous ceux qui ont placé leurs espoirs dans cet essai et qui attendent des résultats, la nouvelle d'aujourd'hui représente un nouveau petit pas en avant. Bien entendu, tous les patients recrutés doivent encore poursuivre leur traitement, de sorte qu'il n'y a pas de nouvelles sur l'évolution de l'essai et qu'il n'y en aura pas avant un certain temps. La période de traitement randomisée est de 30 semaines, donc si le dernier participant reçoit sa première injection aujourd'hui, la dernière visite de l'étude aura lieu en juillet 2025.
Extension de l'étude
Ionis a également ajouté une extension Open Label (OLE), qui vous permet de extension de l'étiquette ouverte) de 70 semaines à l'essai. Cela signifie que toutes les personnes qui ont participé à l'essai et qui ont survécu jusqu'à la fin de leur période de randomisation de 30 semaines auront la possibilité de recevoir le médicament actif, quel que soit le groupe auquel elles ont été initialement assignées.
Les OLE sont courants dans les essais cliniques et ont été une caractéristique de plusieurs essais de médicaments récents de Ionis, y compris le tofersen pour la SLA SOD1. Selon la société, l'OLE permettra aux chercheurs de recueillir des données supplémentaires à long terme associées à l'exposition à ION717.
Faits marquants du recrutement
Fait remarquable, sur les 372 jours qui se sont écoulés entre l'ouverture et la clôture de l'essai, celui-ci a été interrompu pendant 132 jours, du 5 avril au 14 août. Au cours des 240 jours de recrutement actif, 56 patients ont été recrutés, soit une moyenne de 1 tous les 4,3 jours. L'étude a débuté avec un seul centre, puis est passée à 11 centres lors de la pause d'avril, pour atteindre 16 centres à la fin de l'étude.
Perspectives d'avenir
Il est important de rappeler qu'il s'agit d'un essai de phase 1/2a avec un résultat primaire de sécurité et un résultat secondaire de réduction de la PrP ; il n'est pas conçu pour déterminer si le médicament "fonctionne" dans le sens d'un ralentissement de la progression de la maladie. Les résultats préliminaires pourraient être disponibles en 2025, bien que le calendrier exact et le niveau de détail à divulguer restent incertains.
Le recrutement rapide de cet essai démontre que la communauté des maladies à prions réagit activement et qu'il est possible de recruter rapidement des participants pour des essais sur les maladies à prions, ce qui est crucial pour la recherche future.
Lien vers article original (en anglais).
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