Un equipo internacional de investigadores ha dado un paso prometedor hacia la prevención y el tratamiento del Parkinson y otras enfermedades neurodegenerativas relacionadas, al desarrollar una vacuna experimental capaz de retrasar de forma notable la aparición de los síntomas en modelos animales (ratones que reproducen parcialmente la enfermedad humana), así como mejorar su movilidad y aumentar su supervivencia hasta en un 42 %. En consecuencia, dicho estudio, publicado en la revista científica Brain, abre la puerta a nuevas estrategias para combatir estas enfermedades antes de que causen daños irreversibles en el cerebro.
¿Qué causa el Parkinson?
El Parkinson es una enfermedad neurodegenerativa progresiva asociada a la acumulación anormal de una proteína llamada α-sinucleína. En personas sanas, esta proteína cumple funciones necesarias en las neuronas. Sin embargo, con la edad o por factores genéticos, puede comenzar a plegarse incorrectamente, es decir cambia su estructura tridimensional, agrupándose en estructuras tóxicas (conocidas como fibrillas amiloides) que se multiplican y dispersan por el sistema nervioso, dañando las neuronas y provocando problemas motores y cognitivos.
Sin embargo, pese a conocer las causas de ésta y otras patologías similares (como la demencia con cuerpos de Lewy o la atrofia multisistémica), todavía no existe una cura y los tratamientos disponibles solo alivian los síntomas, pero no detienen la progresión de la enfermedad.
Una idea innovadora: una “copia” para entrenar a las defensas
Uno de los grandes obstáculos para tratar el Parkinson es que la α-sinucleína es una proteína propia del organismo. En consecuencia, el sistema inmunitario no la identifica como una amenaza, incluso cuando adopta su forma tóxica, lo cual ha dificultado durante años el desarrollo de vacunas, que se basan precisamente en entrenar el sistema inmunitario para que reconozca aquello que es extraño o ajeno al propio cuerpo.
Debido a ello, para resolver este problema, los investigadores han utilizado una proteína inocua procedente de un hongo (llamada HET-s) como «esqueleto» para diseñar fibrillas artificiales que imitan la forma tridimensional de las fibrillas tóxicas que se generan con la α-sinucleína en el curso de la enfermedad de Parkinson. Al introducir estas «copias» (híbridos con una parte de proteína de hongo y con secciones específicas de la α-sinucleína) en el organismo, el sistema inmunitario aprende a reconocer y atacar específicamente esas formas tóxicas, generando anticuerpos específicos que no interfieren con la proteína sana.
Resultados alentadores en ratones
La vacuna se probó en ratones genéticamente modificados que desarrollan una enfermedad similar al Parkinson humano. Tras la vacunación, los animales fueron expuestos a fibrillas tóxicas de α-sinucleína para desencadenar la enfermedad. Los resultados obtenidos fueron muy interesantes ya que demostraron:
- Aumento de la supervivencia: Los ratones vacunados vivieron hasta un 42% más que los no vacunados tras ser expuestos a la enfermedad.
- Protección frente al deterioro motor y neurológico: Los animales vacunados mantuvieron mejor su fuerza muscular y movilidad y no sufrieron la pérdida de peso característica del avance del Parkinson.
- Efectividad en humanos: Los anticuerpos generados por los ratones vacunados fueron capaces de reconocer y unirse a las proteínas tóxicas presentes en muestras de cerebros de pacientes humanos reales con Parkinson y patologías relacionadas, indicando que la estrategia podría ser trasladable a humanos.
¿Hacia un futuro sin Parkinson?
Aunque esta investigación se encuentra todavía en una fase inicial, los resultados sugieren que una vacuna de este tipo podría utilizarse en el futuro de forma preventiva, especialmente en personas con alto riesgo de desarrollar Parkinson, como aquellas con mutaciones genéticas o con trastornos del sueño que preceden a la enfermedad.
Según los autores, si la vacuna fuese igual de efectiva en humanos y se administrase en fases muy tempranas de la patología, podría retrasar la aparición del Parkinson de los 65 a los 92 años de edad. Dado que la esperanza de vida media suele ser menor, esto podría significar la práctica erradicación de ciertos tipos de Parkinson.
No obstante, es importante subrayar que estos resultados se han obtenido solo en animales. Aún se necesitan más estudios para confirmar la seguridad, la duración de la protección y la eficacia en personas. También habrá que determinar en qué momento sería más adecuado administrar la vacuna y si podría ser útil una vez que la enfermedad ya ha comenzado y hay un daño neuronal importante.
Aun así, este trabajo representa un avance importante en la lucha contra el Parkinson y demuestra que “atacar” las proteínas mal plegadas o tóxicas mediante vacunas podría ser una estrategia prometedora, no solo para esta enfermedad, sino también para otras patologías neurodegenerativas como el alzhéimer o la diabetes tipo II.
Pueden acceder al artículo original (en inglés), en este enlace.
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