El ensayo clínico ION717 completa su inscripción de pacientes

Autor: Eric Minikel (traducido por Joaquín Castilla)

Ionis Pharmaceuticals ha anunciado (ver la carta original en inglés) esta mañana que ha completado la inscripción de PrProfile, su ensayo clínico de Fase 1/2a del ION717, un fármaco ASO diseñado para reducir los niveles de PrP en las enfermedades priónicas. El estudio ahora aparece como «Activo, sin reclutamiento» en ClinicalTrials.gov.

Este ensayo comenzó su reclutamiento en su primer centro hace poco más de un año, el 21 de diciembre de 2023, con el objetivo de inscribir a 56 participantes, cifra que se acaba de alcanzar.

¿Qué significa esto?

Para los pacientes recién diagnosticados que buscan participar, son malas noticias: dado que no hay plazas disponibles en el ensayo y, de hecho, actualmente no existe ninguna terapia experimental para la enfermedad priónicas que se esté probando clínicamente en ningún lugar del mundo. La compañía ha reiterado que no está proporcionando el medicamento para uso compasivo.

Para todos los que depositan esperanzas en este ensayo y esperan resultados, la noticia de hoy representa otro pequeño paso adelante. Por supuesto, todos los pacientes inscritos aún deben continuar con el tratamiento, por lo que no hay novedades sobre cómo va el ensayo, ni las habrá durante un tiempo. El período de tratamiento aleatorizado es de 30 semanas, por lo que, si el último participante está recibiendo su primera inyección hoy, la última visita del estudio sería en julio de 2025.

Extensión del estudio

Ionis también ha añadido una extensión de etiqueta abierta (OLE, del inglés open label extension) de 70 semanas al ensayo. Esto significa que todas las personas que estuvieron en el ensayo y que sobrevivieron hasta el final de su período aleatorizado de 30 semanas tendrán la oportunidad de recibir el medicamento activo, independientemente del grupo al que fueron asignados inicialmente.

Las OLE son comunes en los ensayos clínicos y han sido una característica de varios ensayos recientes de medicamentos de Ionis, incluido el tofersen para la ELA SOD1. Según la compañía, la OLE permitirá a los investigadores recopilar datos adicionales a largo plazo asociados con la exposición al ION717.

Datos relevantes del reclutamiento

Es notable mencionar que de los 372 días desde que el ensayo se abrió hasta que se cerró, estuvo pausado durante 132 días, desde el 5 de abril hasta el 14 de agosto. En 240 días de reclutamiento activo, inscribieron a 56 pacientes, lo que representa un promedio de 1 cada 4.3 días. El estudio comenzó con solo 1 centro, aumentando a 11 cuando ocurrió la pausa en abril, y finalmente alcanzó 16 centros al final.

Perspectivas futuras

Es importante recordar que este es un ensayo de Fase 1/2a con un resultado primario de seguridad y un resultado secundario de reducción de PrP; no está diseñado para determinar si el medicamento «funciona» en el sentido de ralentizar la progresión de la enfermedad. Los resultados preliminares podrían estar disponibles en 2025, aunque el momento exacto y el nivel de detalle que se divulgará siguen siendo inciertos.

El rápido reclutamiento de este ensayo demuestra que la comunidad de enfermedades priónicas responde activamente y que es posible inscribir rápidamente participantes para ensayos en esta enfermedad, lo cual es crucial para futuras investigaciones.

Enlace al artículo original (en inglés).