Auteur : Joaquín Castilla
Ionis, une entreprise américaine qui mène actuellement un essai clinique sur les maladies à prions ou encéphalopathies spongiformes transmissibles, a annoncé avoir achevé le recrutement pour le groupe 3 de PrProfile, l'essai clinique évaluant l'ION717, un traitement à base d'oligonucléotides antisens (ASO, de l'anglais « anti-sense oligonucleotides ») chez des personnes atteintes d’une maladie à prions symptomatique. Avec l’intégration du dernier participant de ce groupe, le recrutement pour cette étude est désormais terminé. Il s’agit d’une nouvelle importante pour la communauté des personnes touchées par ces maladies : l’essai continue de progresser et il sera essentiel de mener à bien le suivi et d’analyser les données recueillies. Traduit avec DeepL.com (version gratuite)
Selon le communiqué de septembre 2026, cette étape a été franchie en août. Les participants aux différents groupes continuent de recevoir l'ION717 et de se soumettre aux évaluations prévues par le protocole.
Une mesure qui s'inscrit dans la continuité de l'extension annoncée en mars
En mars, ils avaient déjà annoncé l'extension de l'étude PrProfile avec un troisième schéma posologique. Ce groupe se distingue des précédents par son caractère ouvert : tous ses participants reçoivent l'ION717, sans placebo.
Ionis a alors expliqué que cette extension s'appuyait sur une analyse des données provisoires qui révélaient un profil encourageant en matière de sécurité et de tolérance du traitement, ainsi que des signes d'action sur sa cible biologique, la protéine prionique. Le nouveau communiqué confirme que le recrutement des participants est terminé, mais ne présente pas de nouveaux résultats d'efficacité.
¿Qué significa que se haya completado el reclutamiento?
Significa que han terminado de incorporarse los participantes previstos, pero el ensayo sigue en marcha. Tampoco debe confundirse con el cierre del cribado, que Ionis había comunicado previamente: el cribado es la evaluación inicial para comprobar si una persona cumple los requisitos de participación, mientras que completar el reclutamiento supone haber culminado su incorporación al estudio.
Para las familias y afectados que buscaban participar, esta actualización significa que el reclutamiento de PrProfile ha concluido. Ionis también señala que, por el momento, ION717 no está disponible fuera de este ensayo clínico.
Abril de 2027: una referencia para los próximos pasos
En función del momento en que se ha completado el reclutamiento, Ionis ha actualizado la fecha estimada de finalización primaria del estudio: pasa de febrero a abril de 2027.
Esta fecha se refiere a completar la recogida de datos necesaria para evaluar los objetivos principales del estudio. No equivale necesariamente al final de todo el seguimiento ni a una fecha de publicación de resultados. Ionis prevé revisar los datos completos después de ese momento para orientar los siguientes pasos de su investigación y compartir información en futuros congresos médicos y encuentros con la comunidad. La fecha sigue siendo una estimación y puede cambiar.
Un avance que debemos valorar con esperanza y rigor
ION717 es un medicamento en investigación del tipo oligonucleótido antisentido, o ASO. Está diseñado para actuar sobre el ARN mensajero que permite fabricar la proteína priónica normal, con el objetivo de reducir su producción. PrProfile estudia su seguridad, tolerabilidad y comportamiento en el organismo.
Completar el reclutamiento es un avance necesario para responder a las preguntas del ensayo. Sin embargo, todavía no permite afirmar que ION717 frene la enfermedad o aporte un beneficio clínico a los pacientes.
Fuentes: Comunicado de la Fundación Española de Enfermedades priónicas, y comunicación de CJD International Support Alliance sobre la finalización del reclutamiento.
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