Autor: Joaquín Castilla
Ionis, empresa estadounidense que desarrolla actualmente un ensayo clínico para las enfermedades priónicas o encefalopatías espongiformes transmisibles, ha comunicado que ha completado el reclutamiento del régimen 3 de PrProfile, el ensayo clínico que evalúa ION717, una terapia basada en oligonuleótidos anti-sentido (ASO, del inglés, anti-sense oligonucleotides) en personas con enfermedad priónica sintomática. Con la incorporación del último participante de este grupo, finaliza el reclutamiento del estudio. Es una noticia relevante para la comunidad de afectados por estas enfermedades: el ensayo continúa avanzando y será fundamental completar el seguimiento y analizar los datos recogidos.
Según el comunicado de septiembre de 2026, este hito se alcanzó en agosto. Los participantes de los distintos regímenes siguen recibiendo ION717 y realizando las evaluaciones previstas en el protocolo.
Un paso que da continuidad a la ampliación anunciada en marzo
En marzo ya anuanciaron la ampliación de PrProfile con un tercer régimen de dosificación. Este grupo se diferencia de los anteriores en que es abierto: todos sus participantes reciben ION717, sin placebo.
Ionis explicó entonces que la ampliación se apoyaba en una revisión de datos provisionales que mostraban un perfil alentador de seguridad y tolerabilidad del tratamiento, así como indicios de actuación sobre su diana biológica, la proteína priónica. El nuevo comunicado confirma que se ha completado la incorporación de participantes; aunque no presenta nuevos resultados de eficacia.
¿Qué significa que se haya completado el reclutamiento?
Significa que han terminado de incorporarse los participantes previstos, pero el ensayo sigue en marcha. Tampoco debe confundirse con el cierre del cribado, que Ionis había comunicado previamente: el cribado es la evaluación inicial para comprobar si una persona cumple los requisitos de participación, mientras que completar el reclutamiento supone haber culminado su incorporación al estudio.
Para las familias y afectados que buscaban participar, esta actualización significa que el reclutamiento de PrProfile ha concluido. Ionis también señala que, por el momento, ION717 no está disponible fuera de este ensayo clínico.
Abril de 2027: una referencia para los próximos pasos
En función del momento en que se ha completado el reclutamiento, Ionis ha actualizado la fecha estimada de finalización primaria del estudio: pasa de febrero a abril de 2027.
Esta fecha se refiere a completar la recogida de datos necesaria para evaluar los objetivos principales del estudio. No equivale necesariamente al final de todo el seguimiento ni a una fecha de publicación de resultados. Ionis prevé revisar los datos completos después de ese momento para orientar los siguientes pasos de su investigación y compartir información en futuros congresos médicos y encuentros con la comunidad. La fecha sigue siendo una estimación y puede cambiar.
Un avance que debemos valorar con esperanza y rigor
ION717 es un medicamento en investigación del tipo oligonucleótido antisentido, o ASO. Está diseñado para actuar sobre el ARN mensajero que permite fabricar la proteína priónica normal, con el objetivo de reducir su producción. PrProfile estudia su seguridad, tolerabilidad y comportamiento en el organismo.
Completar el reclutamiento es un avance necesario para responder a las preguntas del ensayo. Sin embargo, todavía no permite afirmar que ION717 frene la enfermedad o aporte un beneficio clínico a los pacientes.
Fuentes: Comunicado de la Fundación Española de Enfermedades priónicas, y comunicación de CJD International Support Alliance sobre la finalización del reclutamiento.
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