Author: Joaquín Castilla
Ionis, a US company currently conducting a clinical trial for prion diseases or transmissible spongiform encephalopathies, has announced that it has completed recruitment for Arm 3 of PrProfile, the clinical trial evaluating ION717, an anti-sense oligonucleotide (ASO) therapy in people with symptomatic prion disease. With the inclusion of the final participant in this group, recruitment for the study is now complete. This is significant news for the community of people affected by these diseases: the trial continues to make progress, and it will be essential to complete the follow-up and analyse the data collected.
According to the press release dated September 2026, this milestone was reached in August. Participants in the various trial arms continue to receive ION717 and to undergo the assessments set out in the protocol.
A step that builds on the expansion announced in March
Back in March, they had already announced the expansion of the PrProfile trial to include a third dosing regimen. This group differs from the previous ones in that it is open-label: all participants receive ION717, with no placebo.
Ionis went on to explain that the expansion was based on a review of interim data showing an encouraging safety and tolerability profile for the treatment, as well as evidence of activity against its biological target, the prion protein. The new press release confirms that the recruitment of participants has been completed; however, it does not present any new efficacy results.
¿Qué significa que se haya completado el reclutamiento?
Significa que han terminado de incorporarse los participantes previstos, pero el ensayo sigue en marcha. Tampoco debe confundirse con el cierre del cribado, que Ionis había comunicado previamente: el cribado es la evaluación inicial para comprobar si una persona cumple los requisitos de participación, mientras que completar el reclutamiento supone haber culminado su incorporación al estudio.
Para las familias y afectados que buscaban participar, esta actualización significa que el reclutamiento de PrProfile ha concluido. Ionis también señala que, por el momento, ION717 no está disponible fuera de este ensayo clínico.
Abril de 2027: una referencia para los próximos pasos
En función del momento en que se ha completado el reclutamiento, Ionis ha actualizado la fecha estimada de finalización primaria del estudio: pasa de febrero a abril de 2027.
Esta fecha se refiere a completar la recogida de datos necesaria para evaluar los objetivos principales del estudio. No equivale necesariamente al final de todo el seguimiento ni a una fecha de publicación de resultados. Ionis prevé revisar los datos completos después de ese momento para orientar los siguientes pasos de su investigación y compartir información en futuros congresos médicos y encuentros con la comunidad. La fecha sigue siendo una estimación y puede cambiar.
Un avance que debemos valorar con esperanza y rigor
ION717 es un medicamento en investigación del tipo oligonucleótido antisentido, o ASO. Está diseñado para actuar sobre el ARN mensajero que permite fabricar la proteína priónica normal, con el objetivo de reducir su producción. PrProfile estudia su seguridad, tolerabilidad y comportamiento en el organismo.
Completar el reclutamiento es un avance necesario para responder a las preguntas del ensayo. Sin embargo, todavía no permite afirmar que ION717 frene la enfermedad o aporte un beneficio clínico a los pacientes.
Fuentes: Comunicado de la Fundación Española de Enfermedades priónicas, y comunicación de CJD International Support Alliance sobre la finalización del reclutamiento.
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