L'éfavirenz, un médicament déjà connu, fait son entrée dans un essai clinique sur la maladie de Creutzfeldt-Jakob
Un essai clinique enregistré sur ClinicalTrials.gov évalue si l'éfavirenz, un médicament utilisé depuis des années dans le traitement du VIH, peut apporter un bénéfice dans la maladie de Creutzfeldt-Jakob (MCJ). Selon le registre, qui recense tous les essais cliniques de médicaments sur des êtres humains, il s'agit d'une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, c'est-à-dire une étude qui sera menée dans différents hôpitaux, dans laquelle les patients seront traités de manière aléatoire avec un placebo ou le médicament, sans que les médecins ni les participants à l'étude ne sachent qui prend le placebo et qui prend le médicament. L'étude est menée par l'hôpital Xuanwu de Pékin, et la dernière mise à jour disponible indiquait que le recrutement n'était pas encore ouvert, ce qui signifie qu'ils n'ont pas encore commencé à administrer le traitement à des patients.
L'objectif principal de l'étude est très clair : vérifier si l'éfavirenz peut prolonger la survie des personnes atteintes de la MCJ. Les participants recevront de l'éfavirenz ou un placebo, et le traitement sera administré par voie orale, en commençant par 200 mg par jour pendant la première semaine, puis en augmentant la dose à 400 mg par jour. Parmi les critères d'inclusion figurent les patients âgés de 18 à 80 ans atteints d'une ECJ sporadique probable ou d'une forme héréditaire confirmée génétiquement, qui conservent encore une certaine capacité fonctionnelle et disposent d'un aidant pouvant les accompagner tout au long de l'étude.
Pourquoi a-t-on décidé de tester ce médicament sur les prions ? La raison réside dans une étude préclinique récente publiée sur JCI Insight, dans lequel l'éfavirenz a été étudié chez des souris génétiquement modifiées pour exprimer la protéine prionique humaine et infectées par des prions de la MCJ sporadique. Dans ce modèle, le traitement oral a ralenti la progression de la maladie et prolongé la survie, même lorsqu'il a été instauré à un stade relativement avancé de l'expérience.
Outre l'effet sur la survie, les chercheurs ont observé, aux stades précoces de la maladie, une accumulation moindre de la protéine prionique anormale et une meilleure régulation du cholestérol dans le cerveau. Plus précisément, ils ont constaté des changements compatibles avec l'activation d'une enzyme appelée CYP46A1, qui contribue à maintenir l'équilibre du cholestérol cérébral. En termes simples : le médicament semblait non seulement freiner une partie du processus pathologique, mais aussi corriger des altérations métaboliques du cerveau susceptibles de favoriser la détérioration causée par la maladie.
Dans le modèle expérimental, le gain moyen en termes de survie était de 17 jours lorsque le traitement a été instauré plus tôt et de 23 jours lorsqu'il a été instauré plus tard. Bien que ces résultats ne puissent pas être directement transposés à l'être humain, ils sont suffisamment solides pour justifier que l'éfavirenz soit désormais testé chez des patients.
Il convient toutefois de rester prudent. À ce jour, aucun résultat clinique concernant les personnes atteintes de la maladie de Creutzfeldt-Jakob n'a été publié pour cet essai. On dispose pour l'instant d'une base expérimentale prometteuse et d'une étude conçue pour vérifier si ce bénéfice se confirme chez de vrais patients, en évaluant à la fois la survie, l'évolution fonctionnelle et la sécurité du traitement.
Pour les familles et la communauté des personnes atteintes de la maladie de Prion, cette nouvelle ne signifie pas qu’il existe déjà un traitement efficace, mais elle représente tout de même quelque chose d’important : un médicament connu, ayant déjà fait ses preuves dans le traitement d’autres maladies, a donné des résultats suffisamment encourageants pour passer à la phase clinique dans le cadre de la MCJ. Et dans un domaine où les options thérapeutiques sont si rares, c’est déjà une nouvelle importante.
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